Tratamiento con células madre para la esclerosis múltiple: Lo que debe saber

La terapia con células madre no está autorizada para tratar la esclerosis múltiple (EM). Pero esta terapia experimental en fase de ensayo clínico puede reducir significativamente las recaídas y ralentizar la progresión de la enfermedad en algunas personas que la padecen.

Surgeons filtrating bone marrow

La terapia con células madre aún se considera experimental, pero resulta muy prometedora en algunas personas con esclerosis múltiple (EM).

Este artículo analiza la investigación y los posibles beneficios, riesgos y costes del uso de la terapia con células madre para tratar la EM.

¿Por qué la terapia con células madre puede aliviar los síntomas de la EM?

En la EM, las células del sistema inmunitario atacan por error a la mielina. Con el tratamiento con células madre, los médicos utilizan quimioterapia para destruir estas células inmunitarias existentes. A continuación, introducen las nuevas células madre, que no están preparadas para atacar la mielina. Esto parece ralentizar o detener la progresión de la enfermedad.

Por ahora, es más probable que la terapia con células madre ayude a las personas con inflamación activa o recaídas frecuentes. Aún no se ha demostrado que pueda reparar daños graves ni ayudar a quienes ya tienen un alto grado de discapacidad.

Resumen de términos

La EM es una enfermedad inmunomediada que implica la desmielinización del sistema nervioso central. Los síntomas pueden incluir:

  • fatiga
  • problemas de equilibrio y coordinación
  • problemas de visión

El tratamiento puede incluir terapia modificadora de la enfermedad (TME) y control de los síntomas.

Las células madre son células indiferenciadas. Son capaces de convertirse en cualquier tipo de célula. Los científicos pueden manipular las células madre para convertirlas en células especializadas. Una vez implantadas, pueden sustituir o ayudar a reparar células dañadas. La terapia con células madre puede restablecer el sistema inmunitario en personas con EM.

Las células madre hematopoyéticas pueden convertirse en todos los tipos de células sanguíneas del sistema sanguíneo e inmunitario. Autólogo significa que la terapia utiliza sus propias células madre en lugar de células de un donante.

¿Existen diferentes tipos de terapia con células madre para la EM?

Sí, existen diferentes tipos de terapias con células madre que resultan prometedoras.

Además de las células madre hematopoyéticas, que pueden convertirse en todo tipo de células sanguíneas, también existen las células madre mesenquimales. Se trata de células madre adultas que se encuentran en varios lugares del cuerpo, como la médula ósea, la piel y el tejido adiposo.

Ensayos clínicos de menor envergadura han explorado durante más de una década la seguridad y viabilidad de estos enfoques concretos con células madre, y han descubierto que son beneficiosos para las personas con EM.

¿Es eficaz la terapia con células madre para la EM?

Los investigadores están estudiando muchos tipos de células madre que podrían ayudar a las personas con EM.

Pero la mayoría de los estudios se centran en el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (aHSCT).

  • Un análisis de 2017 examinó 15 ensayos de aHSCT con personas con EM. Dos años después del tratamiento, el 83% de los participantes no presentaba signos de actividad de la enfermedad. A los 5 años, el 67% seguía sin presentar signos de actividad de la enfermedad.
  • Un artículo de revisión de 2021 halló que el TCMHa puede beneficiar a las personas con formas recidivantes y activas de EM. Los autores del estudio citaron la necesidad de ensayos más amplios y rigurosos para comparar los beneficios del tratamiento con células madre frente a los últimos TME.
  • Un ensayo clínico realizado en 2020 incluyó el tratamiento con células madre mesenquimales (CMM) en 48 personas con EM progresiva. Los médicos trataron a algunas por vía intratecal (IT), es decir, administrándolas en la médula espinal. A otros los trataron por vía intravenosa (IV). Durante un seguimiento de un año, el 58,6% del grupo tratado con MSC-IT y el 40,6% del grupo tratado con MSC-IV no mostraron signos de actividad de la enfermedad. El porcentaje fue del 9,7% en el grupo placebo.

La terapia con células madre puede ser más eficaz para aumentar el tiempo que tarda la EM en progresar, en comparación con los tratamientos estándar de la EM. Sin embargo, los tratamientos de mayor eficacia (como Ocrevus, Alemtuzumab) no se incluyeron en ese análisis de la investigación.

¿Cómo funciona la terapia con células madre?

La terapia conocida como aHSCT es un tratamiento único, aunque el proceso consta de muchos pasos. Se trata de un tratamiento experimental, por lo que los detalles varían en función del centro de tratamiento. He aquí lo básico:

  • Preparación: Tomará medicación que estimule la producción de células madre hematopoyéticas. Otro medicamento ayudará a trasladarlas de la médula ósea al torrente sanguíneo. El médico extraerá las nuevas células madre de la sangre y las congelará. Este proceso dura entre 5 y 15 días.
  • Quimioterapia: En el hospital, recibirá quimioterapia intensiva para destruir las células inmunitarias existentes.
  • Trasplante: El médico introducirá las células madre en una vena.
  • Reconstrucción del sistema inmunitario: Su cuerpo empezará a producir nuevos glóbulos blancos. El sistema inmunitario tarda entre 3 y 6 meses en reconstruirse.

Su estancia en el hospital puede durar unas 3 semanas. También necesitará visitas de seguimiento durante varios años. Esto incluye evaluaciones médicas, resonancias magnéticas y análisis de sangre.

¿Quién puede recibir terapia con células madre si tiene EM?

Las personas con más probabilidades de beneficiarse de la terapia con células madre son aquellas que:

  • padecen EM recurrente
  • tienen menos de 45 años
  • pueden desplazarse de forma autónoma
  • padecen EM desde hace menos de 10 años
  • a pesar del uso de DMT, han tenido al menos dos recaídas clínicas en el año anterior, con evidencia de actividad de la enfermedad en la IRM

Si está pensando en someterse a un tratamiento con células madre para la EM, lo mejor es que hable primero con un especialista en EM. Ellos pueden ayudarle a determinar las consideraciones de seguridad e indicarle un centro acreditado.

Antes de seguir adelante, deberá someterse a una serie de pruebas para asegurarse de que su estado general de salud es bueno. Esto puede incluir:

  • electrocardiograma
  • pruebas de imagen
  • análisis de sangre

¿Existen riesgos o efectos secundarios?

En general se considera segura, pero existen efectos secundarios y riesgos.

La quimioterapia amortigua el sistema inmunitario, lo que aumenta las probabilidades de infecciones graves y otros problemas de salud. Las posibles complicaciones de la terapia con células madre son:

  • mielosupresión con neutropenia
  • anemia
  • recuento bajo de plaquetas
  • llagas en la boca
  • enfermedad injerto contra huésped (si se utilizan células del donante)

Un artículo de revisión de 2019 analiza la mejora de la seguridad del TCMH a lo largo de los años. La tasa de mortalidad relacionada con el trasplante fue del 7,3% entre 1995 y 2000. Descendió al 0,7% entre 2008 y 2016 y, más recientemente, al 0,2%.

Hasta la fecha, la Food and Drug Administration (FDA) no ha aprobado la terapia con células madre para el tratamiento de la EM. La agencia advierte que algunos países no exigen la revisión reglamentaria de los estudios clínicos. Eso dificulta saber si un tratamiento experimental con células madre es seguro.

¿Cuál es el coste del tratamiento con células madre?

Un artículo de investigación de 2020 cifraba el coste de un TCMH en unos 150.000 dólares.

Sin embargo, otras investigaciones apuntan a un coste de entre 7.000 y 10.000 dólares por tratamiento.

Como estas terapias aún no han sido aprobadas por la FDA, es posible que no estén cubiertas por el seguro. Esto puede significar que ni siquiera se apliquen los típicos copagos y deducibles fluctuantes.

Para llevar

El objetivo de la terapia con células madre es reiniciar el sistema inmunitario y prevenir los ataques de esclerosis múltiple.

Aunque resulta muy prometedora y está disponible en ensayos clínicos, no está aprobada por la FDA para tratar la EM.

Si está interesado en la terapia con células madre, un especialista en EM puede responder a sus preguntas y orientarle. Querrás asegurarte de que eres un buen candidato y de que tratas con una institución acreditada.

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